日前，一則題為“名校帥小伙因腦瘤跌入谷底，從癱瘓到涅槃”的消息刷屏朋友圈，消息的主角吳忠華8年前是一位身體素質(zhì)優(yōu)秀的國家一級運(yùn)動員，但在被確診為腦膠質(zhì)瘤后，經(jīng)歷過三次開顱手術(shù)，每次痊愈后又復(fù)發(fā)，導(dǎo)致面部癱瘓，五官扭曲，甚至走起路來也有些顛簸。讀者在為這位年輕人感到無比惋惜的同時，又不禁要問，是什么樣的疾病，將這位年輕人拖入人生的泥塘？

這一切，都因一種名為“腦膠質(zhì)瘤”的疾病而起。腦膠質(zhì)瘤被稱為“大腦殺手”，是中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)最常見的惡性腫瘤。我國成人腦膠質(zhì)瘤的發(fā)病率為每年5~8/10萬，五年病死率僅次于胰腺癌和肺癌。遺憾的是，腦膠質(zhì)瘤的起因尚不十分明確，一直是神經(jīng)外科臨床治療的重點(diǎn)和難點(diǎn)，而現(xiàn)有的藥物治療手段有限，遠(yuǎn)不能滿足該領(lǐng)域的臨床需求！

值得慶幸的是，2023年9月國家衛(wèi)健委等六部門聯(lián)合發(fā)布了《第二批罕見病目錄》，共納入86種罕見疾病，其中就包括膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（腦膠質(zhì)瘤中惡性程度最高的分類之一，約一半膠質(zhì)瘤患者為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤），顯示出我國對該疾病的重視已進(jìn)一步加強(qiáng)。

而SM-1是深圳市真興醫(yī)藥技術(shù)有限公司具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的小分子靶向抗癌藥物，機(jī)制新穎，作用于細(xì)胞凋亡通路末端的全新靶點(diǎn)，機(jī)理清晰，是一款具有“First in Class”潛力的抗腫瘤藥物；其中重點(diǎn)推進(jìn)的SM-1聯(lián)合替莫唑胺（TMZ）治療復(fù)發(fā)高級別腦膠質(zhì)瘤臨床研究項(xiàng)目已取得顯著進(jìn)展，目前入組25例，可評估受試者18，1例CR，2例PR，7例SD（ORR 16.7%，DCR 55.6%），最長用藥時間為11個月（繼續(xù)用藥），有效性趨勢明顯；其一大優(yōu)點(diǎn)是口服藥，利于推廣，這對尚無小分子靶向藥上市的腦膠質(zhì)瘤疾病領(lǐng)域來說非常值得期待！

膠質(zhì)母細(xì)胞瘤被納入第二批罕見病目錄，對真興醫(yī)藥而言，是一次不可多得的市場機(jī)遇，作為一種具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的廣譜小分子靶向抗癌藥物，公司的核心產(chǎn)品SM-1，其研發(fā)和應(yīng)用前景將因此受到更廣泛的期待，研發(fā)資金和技術(shù)支持力度也有望大大提升；不僅如此，大眾對膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的關(guān)注度的提高，也為SM-1的市場推廣和應(yīng)用開闊了道路。

在醫(yī)藥領(lǐng)域，每一次政策的調(diào)整都是對未來的期許和希望?！兜诙币姴∧夸洝返陌l(fā)布，是國家對罕見病管理的明確承諾，更是對每一個患者的深深關(guān)懷。而今，深圳市真興醫(yī)藥技術(shù)有限公司的SM-1聯(lián)合TMZ在治療腦膠質(zhì)瘤這一罕見病領(lǐng)域?yàn)槲覀儙砹诵碌南Ｍ?，它不僅代表了科技的力量，更代表了對生命尊嚴(yán)的無盡追求。我們堅(jiān)信，真興醫(yī)藥將緊緊抓住這一機(jī)會，為千千萬萬個腦腫瘤患者帶來真正的福音！

[1]王引言，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院神經(jīng)腫瘤外科四病區(qū)副主任，副教授，博士研究生導(dǎo)師。 附目錄及原文鏈接：“關(guān)于公布第二批罕見病目錄的通知（國衛(wèi)醫(yī)政發(fā)〔2023〕26號）” http://www.nhc.gov.cn/cms-search/xxgk/getManuscriptXxgk.htm?id=19941f5eb0994615b34273bc27bf360d